Una terapia genica contro i tumori. E' quanto l'ospedale Bambin Gesù di Roma ha messo a punto, regalando una speranza ai pazienti più piccoli. Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore è questo quello che hanno fatto i medici e i ricercatori dell'Ospedale Pediatrico della Capitale italiano con un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario alle terapie convenzionali.
E' IL PRIMO PAZIENTE ITALIANO
Si tratta del primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all'interno di uno studio accademico, promosso dal Ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC. Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambin Gesù, il piccolo paziente sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
LA TERAPIA GENICA O IMMUNOTERAPIA
La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell'ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente - le cellule fondamentali della risposta immunitaria - e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado - una volta reinfusi nel paziente - di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.
LA PRIMA VOLTA NEGLI USA NEL 2012
La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell'Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l'agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall'industria farmaceutica.
L'APPROCCIO DEI RICERCATORI DEL BAMBIN GESU'
L'approccio adottato dai ricercatori del Bambino Gesù, guidati dal prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica, differisce parzialmente da quello nord-americano. Diversa è la piattaforma virale utilizzata per la trasduzione delle cellule, per realizzare cioè il percorso di modificazione genetica. Diversa è la sequenza genica realizzata (costrutto), che prevede anche l'inserimento della Caspasi 9 Inducibile (iC9), una sorta di gene "suicida" attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l'azione dei linfociti modificati.
UNO STUDIO TUTTO ITALIANO
E' la prima volta che questo sistema, adottato grazie alla collaborazione dell'Ospedale con Bellicum Pharmaceuticals, viene impiegato in una terapia genica a base di CAR-T: una misura ulteriore di sicurezza per fronteggiare i possibili effetti collaterali che possono derivare da queste terapie innovative. Diversa, infine, è la natura della sperimentazione. L'infusione del primo paziente al Bambino Gesù, infatti, è il frutto di quasi tre anni di lavoro di ricerca pre-clinica all'interno di un trial di tipo accademico, non industriale: uno studio tutto italiano dedicato a quest'approccio di terapia genica, finanziato dall'Associazione Italiana per la Ricerca contro il Cancro (AIRC), dal Ministero della Salute e dalla Regione Lazio.
LORENZIN PLAUDE MEDICI E RICERCATORI
"Un caloroso e sincero plauso ai medici e ai ricercatori dell'Ospedale Bambino Gesù per il successo dello straordinario trattamento innovativo di terapia genica con cui è stato curato per la prima volta in Italia un bambino di 4 anni, che oggi sta bene ed è stato dimesso, affetto da leucemia linfoblastica acuta" ha dichiarato il ministro della Salute, Beatrice Lorenzin. "Questo trattamento rivoluzionario - ha aggiunto -, che prevede la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore, rappresenta un grandissimo successo per la nostra ricerca ed e' il frutto di quasi 3 anni di lavoro nell'ambito di uno studio accademico promosso anche dal Ministero della Salute. Questo successo - prosegue il ministro - conferma come nella nostra sanita' vi siano strutture eccellenti, all'avanguardia nella ricerca e di livello internazionale di cui tutti noi dobbiamo essere fieri. Sono scoperte come questa che ci consentono di guardare al futuro e a quello della Medicina con la fiducia e la consapevolezza che la Scienza e la Ricerca sapranno sempre prendersi cura dell'umanita', specialmente se fragile".
